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‘불치병’ 파킨슨, 근본적 치료제 상용화 ‘성큼’

약효 지속 기술 경쟁력…올 하반기 PT320 임상 2상 개시

입력 2019년06월25일 21시44분 트위터로 보내기 싸이월드 공감 네이버 밴드 공유

치매, 뇌졸중과 함께 3대 노인성 질환으로 꼽히는 ‘파킨슨병’. 파킨슨병은 치료할 수 없는 병으로 간주된다. 증상을 완화하는 약물은 있지만, 근본적인 치료제는 없다는 뜻이다.

 

국내 파킨슨병 환자는 지난 2004년 약 4만 명에서 2018년 10만6,499명으로 10만 명의 벽을 넘어섰다. 이 중 경제 활동이 활발한 40~50대 파킨슨병 비율은 치매 대비 약 9배나 높다.

최호일 (주)펩트론 대표이사
 

파킨슨병은 몸이 떨리고, 근육이 뻣뻣해지고, 몸동작이 느려지는 증상을 보이는 질환이다. 이러한 증상들은 몇 달 또는 수년에 걸쳐 점진적으로 진행된다. 약물 치료를 하지 않으면 평균 7~8년 내 운동장애 증상이 악화돼 침대나 휠체어에 의지하는 생활을 하게 된다. 삶의 질은 현저히 떨어질 수밖에 없다.

 

파킨슨병에 걸리는 이유는 도파민 신경세포가 정상적인 활동을 하지 않기 때문이다. 그래서 과학자들은 신경전달 물질을 채워주는 치료법을 개발했다. 부족한 도파민을 약물로 채워 정상적인 활동이 가능하게 하자는 것이다.

 

문제는 이와 같은 약물의 효능이 오래 가지 않는다는 점이다. 뇌에 도파민을 채워주는 ‘레보도파’ 같은 약물의 경우 장기간 투약 시 약효가 점점 떨어지고, 약의 부작용 일종인 심한 떨림을 비롯한 이상운동(LID) 증상까지 생길 수 있다. 1일 제형 펩타이드 주사제 역시 약효는 고작 몇 시간에 불과하다. 파킨슨병은 갈수록 상태가 나빠지기 때문에 장기간 치료가 필요하지만 임상시험 진행조차 어려운 경우가 많아 환자 보호와 편의성 차원에서 지속성 의약품 개발은 꼭 필요한 분야였다.

 

1997년 국내 최초 펩타이드 개발 벤처기업으로 출발한 (주)펩트론은 여기에 주목했다. 병의 진행 속도를 늦추는 수준이 아닌 근본적인 치료가 가능한 파킨슨병 치료제 개발을 최우선의 목표로 삼은 것이다.

 

펩트론은 오랜시간 연구끝에 약효 지속성 기술인 ‘스마트데포(Smart DepotTM)’기술을 개발했다. 약효 지속 기간이 짧아 자주 투여해야 하는 기존의 펩타이드 의약품에 스마트데포 기술을 적용하면 약효 지속기간을 1주일에서 1개월까지 늘릴 수 있어 1개월에 한 번만 주사를 맞아도 된다.

최호일(사진 왼쪽에서 세번쩨)펩트론 대표가 지난 2015년 7월 22일 서울 여의도 한국거래소에서 코스닥 상장 후 기념촬영을 하고 있다.(사진=펩트론 제공)
 

최호일 대표는 “해당 기술을 적용한 대표 제품이 2005년에 출시된 전립선암 치료제인 ‘루피어데’로 약효 지속시간이 1개월간 유지되고 있다”며 “단백질이나 펩타이드 약물을 지속형 제제로 개발하는 플랫폼 기술을 보유한 회사 중에서 국내 최초로 상업화에 성공했다”고 설명했다.

 

펩트론은 올해 하반기 약효 지속성 기술을 적용한 파킨슨병 혁신치료제인 ‘PT320’ 임상 2상을 시작한 뒤 그 결과를 바탕으로 글로벌 기술 이전을 추진한다는 계획이다. ‘PT320’은 기존 약물과 달리 뇌벽을 잘 통과해 뇌 안에 지속적으로 약효가 남아있기 때문에 임상 성공 가능성이 높을 것으로 기대된다. 이미 충북 오송에 의약품 전용시설인 오송바이오파크 생산 시설을 구축도 마쳤다.

 

세계적으로 1,000만 명 이상의 환자가 있는 파킨슨병 시장을 국내 기술력으로 개발한 치료제로 제패할 수 있는 가능성이 커진 셈이다. 파킨슨병을 앓고 있는 환자들의 희망이 된 펩트론이 처음부터 파킨슨병 치료제에 관심을 가졌던 것은 아니다. 최 대표는 지난 2014년 희귀병 질환을 앓고 있는 50대 한 남성으로부터 이메일 한통을 받았다.

 

파킨슨병 증상과 유사한 ‘소 뇌위축증(다계통 위축)’ 발병 후 하루하루 절망속에 살고 있고, 사람답게 사는 것이 소원이라는 한 남성의 절절한 사연이 최 대표의 마음을 움직였다. 그는 미국 출장 중 회사의 슬로건을 ‘환자 중심의 편안한 치료제’를 뜻하는 ‘코지큐어(CozyCure)적인 의약품 개발방향 및 파이프라인을 재설정했다. 회사에 목돈이 되는 복제의약품 개발을 미루고 ‘시간, 돈, 인내’를 필요로 하는 파킨슨병 치료제 개발로 개발 방향을 튼 것이다.

펩트론의 슬로건
 

펩트론은 지난 2014년 미국국립보건원(NIH) 산하 노화연구소(NIA)와 퇴행성 신경질환 치료제의 기술이전 및 연구개발 계약을 체결하고 파킨슨병 치료제 개발을 본격적으로 시작했다. 이 연구는 미래창조과학부 산하 한국연구재단이 주관하는 ‘차세대 신약기반기술개발사업’ 과제로 선정돼 안정적인 기반아래 연구에 매진할 수 있는 계기가 되기도 했다.

 

펩트론 관계자는 “박사급 연구원이 미국에 파견돼 NIH에서 보유한 신약 후보물질에 펩트론의 지속형 기술을 적용하는 방식으로 효능을 검증할 수 있었다”며 “이는 펩트론의 기술력 및 성장성을 인정받아 지난 2015년 기술특례상장제도로 코스닥에 입성했으며 수백억 원이 들어가는 임상시험에 필요한 자금을 수혈할 수 있었다”고 의미를 부여했다.

 

파킨슨병 치료제가 임상 3상까지 마치고 시판까지 이뤄지려면 앞으로 최소한 6년의 시간이 더 필요하다는 것이 펩트론측의 설명이다. 하지만 걸림돌이 있다. 코스닥 잔류를 위해서는 상장 후 연 30억 원의 매출을 유지해야 하는데, 임상시험 단계를 밟고있는 펩트론으로서는 불리한 조건이기 때문이다.

 

펩트론 관계자는 “기술상장기업의 경우 상장 후 5년간 미적용되는 완화규정이 있지만, 임상시험을 진행하는 코스닥기업에게 5년은 사실상 너무 가혹하다”며 “5년 안에 매출을 올리지 못해 퇴출된다면 최초의 파킨슨병 치료제도, 환자들의 희망도 날아갈 수 있다”고 말했다.

 

이어 “임상시험 단계에 있는 코스닥 기업이 지치지 않고 개발과 투자를 받을 수 있도록 임상 및 허가에 소요되는 기간만큼은 매출액 요건 적용을 유예시켜주는 제도를 도입해야 한다”며 “투자자와 개발자, 그리고 환자를 보호할 수 있는 규제 선진화 작업이 필요한 때”라고 강조했다.

 

글=남정식 기자(rlaqudgjs930@naver.com)

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